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Emily, una pequeña de 7 años es la primera niña que venció la leucemia a través de un innovador tratamiento en el que sus propias células inmunitarias fueron reprogramadas para luchar contra el cáncer.

Luego de haber sido curada en Filadelfia (este de Estados Unidos) hace ahora 11 meses, el cáncer de Emily está en remisión. Su madre cuenta que la pequeña está feliz de poder jugar con su perro, de leer y escribir, un año después de su tratamiento, su última esperanza según le dijeron los médicos luego de recaídas precedentes en su enfermedad.

Emily sufre un tipo de cáncer conocido como leucemia linfoide aguda (LLA). La LLA es la forma más común de leucemia en niños y, a menudo, tiene cura. Sin embargo, en su caso se trataba de un tipo de alto riesgo que es resistente a los tratamientos convencionales.

Investigadores estadounidenses anunciaron en los últimos días los éxitos prometedores de este nuevo tipo de terapia celular, que permitió a varios enfermos, entre ellos Emily, obtener la remisión al “reprogramar” los linfocitos de su cuerpo -los encargados de coordinar la respuesta inmune celular en el organismo- para que ataquen a las células cancerígenas.

La técnica consiste en eliminar de la sangre de los enfermos los linfocitos T, las principales células del sistema inmunitario, para modificarlos genéticamente con la ayuda de un virus y dotarlos de un receptor molecular que les permite atacar a las células cancerígenas.

“Emily permanece sana y no tiene cáncer, 11 meses después de haber recibido linfocitos T genéticamente modificados que permitieron concentrarse en un objetivo concreto presente en este tipo de leucemia”, afirmó en un comunicado la Universidad de Pensilvania, que desarrolló en primer lugar esta técnica para curar a adultos que sufrían otro tipo de leucemia.

La Universidad de Pensilvania, pionera en la materia, se beneficia del apoyo del gigante farmacéutico Novartis, que invirtió 20 millones de dólares para crear allí un centro de investigación.

El caso de Emily Whitehead muestra “cómo estas células tienen un potente efecto anticancerígeno en los niños”, afirmó por su parte en la revista New England Journal of Medicine el coautor de la investigación, Stephan Grupp, del Hospital para niños de Filadelfia, donde la pequeña fue tratada.

Tratamiento individualizado

Sin embargo esta técnica fracasó en el caso de otra niña enferma, que no sobrevivió, apuntando a la necesidad de más estudios para mejorar la terapia que está siendo ensayada.

Un grupo de cinco adultos de edades de 23 a 66 años, que sufren también de LLA. fueron sometidos a este tratamiento y en tres de ellos el cáncer está en remisión.

“Aunque el nuevo tratamiento sea prometedor contra el cáncer debe de ser ajustado todavía para obtener una eficacia óptima y durable y minimizar también los efectos secundarios”, señalan los autores de la investigación, realizada en Nueva York.

El concepto de terapia celular existe en realidad hace largo tiempo y ha sido probado desde hace una veintena de años en humanos en diferentes ensayos clínicos, aunque sin mucho éxito hasta ahora.

El camino terapéutico es hasta el momento balbuceante. Cada paciente tiene necesidad de un tratamiento individualizado y deberá enseguida tomar medicamentos para potenciar sus defensas inmunitarias, quizá durante el resto de sus vidas.

Pero si se confirma su eficacia, el tratamiento podría generalizarse de aquí a algunos años, espera Michael Kalos, de la Universidad de Pensilvania, que trabaja en el proyecto.

“En nuestro caso los datos que hemos recogido parecen tan prometedores que esperamos pasar a la segunda fase del estudio. Si éste va bien podremos ver a las autoridades regulatorias y decirles ‘aquí hay algo que nos gustaría que fuera autorizado para el mercado”, concluye Kalos.DE;globovision.com

web_v5826033_big_tpNUEVA YORK, (AFP).-  Médicos de un hospital de Filadelfia (este de Estados Unidos) afirmaron haber curado un caso de leucemia en una niña de siete años gracias a un tratamiento experimental que utiliza una forma modificada del virus del sida. Tras luchar dos años contra un cáncer de sangre, la pequeña “enfrentaba desalentadoras perspectivas”, según los doctores del Hospital de Niños de Filadelfia.

Por ello en febrero pasado acordaron probar un tratamiento para combatir la leucemia a través de un aliado poco convencional, un alteración genética del virus del sida. Ayudados por esta modificación de la cual retiraron todos los devastadores efectos del sida, los doctores mejoraron la inmunidad de las células de la niña de forma que combatiera la leucemia.

El tratamiento de Emily Whitehead es uno de los primeros de este tipo y no puede ser considerado aún “una receta mágica”, según el hospital, aunque en el caso de la niña funcionó de manera completa. Los médicos retiraron millones de linfocitos T, o células T, de Emily para modificarlos en laboratorio con la alteración del virus del sida y volver a inyectarlos en el cuerpo de la niña. Introducir un nuevo gen

“Para que los linfocitos T ataquen el cáncer, tuvimos que agregar un nuevo gen. Ese gen permite a las células T producir una proteína que las conduce a atacar al cáncer”, explicó a la AFP el doctor Stephan Grupp, pediatra especializado en cáncer en el hospital de Filadelfia. “Para que ese nuevo gen penetre en las células T utilizamos un virus, desarrollado a partir del virus del sida.

Pero todos los elementos del virus VIH que pueden provocar una enfermedad fueron retirados”, agregó el responsable del grupo que llevó a cabo el tratamiento. La paciente “no fue tratada con el virus del sida desactivado”, sino que “se extrajeron células de su cuerpo y se las trató para incorporarlos el nuevo gen”, continuó.

Tras el inicio del tratamiento, la niña cayó gravemente enferma a raíz del aumento de una proteína, resultado directo de la implantación de células modificadas. Un medicamento permitió frenar la producción de esta proteína y Emily se restableció rápidamente.

Desaparece cáncer. Actualmente, el cáncer ha desaparecido de su cuerpo: “Hemos verificado su médula ósea para ver si la enfermedad había regresado tres y seis meses después del tratamiento y no hay ningún rastro”.

La pequeña ha vuelto a su casa y la escuela. Sin embargo, otro niño sometido el mismo tratamiento sufrió una recaída, según el hospital. Un total de doce pacientes siguieron este tratamiento experimental, diez adultos y dos niños. Nueve de ellos reaccionaron favorablemente.

“A pesar de que los primeros resultado de este tratamiento son alentadores, la experiencia se encuentra apenas en sus inicios”, indicó con prudencia el hospital. También precisó que este tratamiento era una opción única para quienes sufren una forma avanzada de leucemia y que no responden a la quimioterapia. Fuente/Hoy.com.do

NUEVA YORK.- La dominicana Shannon Tavárez, la niña que interpretó con gloria a “Nala” en el musical de Brodway “The Lion King” falleció de la leucemia que padecía desde el pasado abril la aquejaba.
Tavárez fue recluida en agosto en el Alexandra Cohen Children’s Medical Center, de Long Island, donde a falta de un donante perfecto de médula ósea le fue practicado un trasplante de células de cordón umbilical.

La búsqueda de dicho donante para Tavárez fue difícil, porque su madre es afroamericana y su padre de la República Dominicana. Incluso colocaron un video en la web en busca de ayuda. 

Para trasplantes de médula ósea, las minorías y los de ascendencia mixta es más difícil encontrar donantes compatibles. No hay inscritos tantos  entre esos grupos como  entre otros.

La mayoría de las donaciones exitosas se logran entre personas de la misma base étnica, dijo Kelly Taylor, coordinadora del registro de donantes de médula (DKMS). El grupo genético de ellos y el de la paciente tiene que ser muy similar para que tenga éxito.

En vez de esperar por uno, la pequeña de 11 años, de origen dominicano fue sometida a otro tipo de trasplante, para crearle un sistema inmunológico nuevo, explicó en ese momento Katherine Hars, directora de DKMS, el registro de donantes de médula. Fuente/Almomento.net